​GC녹십자, 일본 클리니젠에 ‘헌터라제’ 기술수출

헌터라제 ICV 기술수출 계약 체결

허은철 GC녹십자 사장(왼쪽)과 나카무라 요시카즈 일본 클리니젠 대표이사 사장이 지난 3일 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 ‘헌터라제 ICV’ 기술수출 계약을 맺고 기념촬영을 하고 있다. [사진=GC녹십자 제공]

GC녹십자는 일본 클리니젠(Clinigen K.K.)에 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 4일 밝혔다.

이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본 내 헌터라제 ICV 개발‧상업화에 대한 독점적 권리를 갖게 되고, GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받는다. 계약금과 마일스톤은 양사 간 합의에 따라 비공개다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하며, 국내에 70여명, 일본에 150여명의 환자가 있다. 전 세계적으로는 약 2000여명이 질환을 앓고 있는 것으로 알려졌다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다. 상업화가 완료되면 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 된다.

뇌실 투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있다는 장점이 있다.

일본 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 국립성육의료연구센터 교수가 주도로 진행한 헌터라제 ICV 임상 1/2상에서는 실제로 지능 저하를 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’(HS, Heparan sulfate)이 크게 감소하는 것으로 나타났다.

나카무라 요시카즈(Nakamura Yoshikazu) 일본 클리니젠 대표이사 사장은 “이번 제휴를 통해 일본 내 헌터증후군 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 됐다”며 “헌터증후군 치료제 시장 선점을 위해 올해 안에 일본에 허가 신청을 진행할 계획”이라고 말했다.

허은철 GC녹십자 사장은 “이번 파트너십을 통해 헌터라제 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 돼 기쁘다”며 “환자들 삶의 실질적인 변화를 만들기 위해 계속해서 노력할 것”이라고 전했다.

한편, 영국에 본사를 둔 클리니젠은 특수의약품 상업화에 주력하고 있는 제약사로, 일본을 포함한 전세계 11곳에 지사를 두고 있다.