광동제약, 파브리병 치료제 국내 허가 획득… "희귀질환 약 시장 공략 확대"

 

광동제약이 희귀 유전질환인 파브리병 치료제의 국내 허가를 받으면서, 희귀질환 치료제 시장 확대에 속도를 낸다. 고가의 희귀의약품을 안정적으로 공급하는 흐름이 이어지면서 국내에서도 희귀질환 치료제 도입 경쟁 역시 한층 치열해질 전망이다.

광동제약은 22일 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 '엘파브리오주'(성분명 페구니갈시다제알파)의 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 이 약은 알파-갈락토시다제 A 효소 결핍으로 발생하는 희귀 유전성 리소좀 축적 질환인 파브리병 치료에 쓰인다. 체내 당지질이 쌓이면서 혈관각화종, 복통, 단백뇨, 말단 통증, 발한 이상, 청각·시력 장애 등이 나타날 수 있다.

이번 허가는 광동제약이 희귀질환 치료제 포트폴리오를 넓히는 계기가 될 것으로 보인다. 엘파브리오주는 국내 최초로 식물 세포 유래 재조합 단백질을 적용한 파브리병 치료제로, 성인 환자의 장기 효소대체요법에 사용된다.

최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 4주 1회 투여 요법에 대한 승인 권고를 받은 점도 강점으로 꼽힌다. 기존 2주 간격 투여보다 환자 부담과 의료진의 투약 부담을 줄일 수 있어서다.

희귀질환 치료제 시장은 환자 수가 적지만, 치료 필요성과 약가가 높아 글로벌 제약사들의 관심이 큰 분야다. 특히 파브리병처럼 장기 치료가 필요한 효소대체요법은 꾸준한 수요가 형성되는 만큼, 국내 도입 여부가 환자 접근성과 직결된다.

광동제약 관계자는 "앞서 2023년 이탈리아 키에시와 엘파브리오주를 포함한 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매·유통 계약을 체결하고 허가 절차를 밟아왔다"며 "앞으로도 희귀질환 치료제 도입 확대를 통해 치료 접근성 향상에 기여하겠다"고 강조했다.