​[블루오션 희귀의약품] 췌장암·희귀피부병…희귀의약품 개발 '각광'

의료진이 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 아스트라제네카(AZ) 백신을 주사기에 담고 있다. [사진=연합뉴스]

희귀질환 치료를 공공보건정책의 우선순위로 두는 나라가 증가하면서 국내 제약·바이오 기업들의 희귀의약품 시장에 대한 관심이 커지고 있다. 또한 이미 포화상태인 기존 의약품 시장 대신 상대적으로 경쟁이 치열하지 않다는 점도 유입 요인으로 꼽힌다. 이에 향후 희귀의약품 시장은 더욱 커질 것이란 전망이 나온다.

희귀의약품은 환자수가 2만명 이하인 희귀질환에 쓰이는 의약품이다. 과거 희귀질환은 환자 수가 적고 약 개발이 어려워 제약사가 상대적으로 치료제 개발에 관심을 두지 않는 영역이었다. 하지만 최근 업계에서는 희귀의약품 시장이 경쟁 상대가 적고 미충족 수요를 공략할 수 있다는 점에서 주목을 받고 있다.

또한 희귀의약품 개발 시 정부 지원을 받을 수 있다는 점도 장점으로 꼽힌다. 국내에선 희귀질한관리법에 따라 희귀의약품 연구개발을 지원하고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 임상보조금 지원, 시장독점권 부여, 조건부 판매 허가 등의 혜택을 받을 수 있다. 또한 희귀의약품은 신속 심사 대상으로 임상 1·2상 결과만으로도 품목 허가와 출시가 가능한 것도 장점이다.

이에 따라 국내 제약사들은 희귀의약품 시장 진출에 적극 나서고 있다. 한미약품, GC녹십자, 제일약품 등이 시장을 선도하고 있다.

한미약품은 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건의 희귀의약품 지정을 받았다. 지난 5월에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀질환인 '특발성 폐섬유증' 치료제의 희귀의약품 지정을 받았다.

GC녹십자와 목암생명과학연구소는 최근 알지노믹스와 차세대 리보핵산(RNA) 플랫폼 기반 희귀질환 치료제를 공동 개발하기 위한 협약을 맺었다.

제일약품의 신약개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스는 식약처와 FDA로부터 췌장암 신약후보물질에 대해 희귀의약품 지정을 받았다. 피부부터 장기까지 딱딱하게 변하는 전신피부경화증의 치료제로 허가받은 의약품은 현재까지 없다.

항암제 개발 전문 기업인 메디팩토는 희귀질환인 데스모이드 종양 치료제의 희귀의약품 지정 제도를 위한 절차를 진행 중이다.

제약·바이오 업계에서는 희귀의약품 시장이 더욱 커질 것으로 내다보고 있다. 글로벌 의약품 시장조사기관 이벨류에이트파마 보고서에 따르면 희귀의약품 시장은 2018년 1380억달러(한화 약 154조원)에서 2026년 2550억달러(약 284조원) 규모로 성장할 전망이다.