美 바이오마린에 선급금 935억원, 개발·상업화 마일스톤 5412억원

현재 글로벌 임상 1·2상

[사진=GC녹십자, 한미약품]

 

GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(HM15421·GC1134A)'를 미국 희귀질환 전문기업 바이오마린 파마슈티컬에 기술수출했다.
 
양사는 바이오마린과 LA-GLA에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다. 계약 규모는 선급금과 개발·상업화 단계별 기술료(마일스톤)를 합쳐 최대 4억7500만 달러(약 6347억원)다.
 
이번 계약에 따라 양사는 반환 의무가 없는 선급금 7000만 달러(약 935억원)를 받는다. 임상개발과 허가·상업화 단계별 성과에 따라 최대 4억500만 달러(약 5412억원)의 마일스톤도 추가로 수령할 수 있으며, 제품 출시 이후에는 매출에 연동한 별도의 로열티를 확보하게 된다.
 
바이오마린은 한국을 제외한 전 세계 시장에서 LA-GLA의 개발과 상업화를 주도한다. 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 품목허가와 상업화를 담당한다.
 

LA-GLA는 리소좀축적질환(LSD)인 파브리병 치료를 위한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제 A 효소 결핍으로 특정 지방 성분이 세포 내에 축적되는 희귀 유전질환이다. 신장·심장·신경계 등 여러 장기에 영향을 미치며, 진행 시 신부전이나 심혈관계 합병증으로 이어질 수 있다.
 
기존 ERT가 2주 간격으로 정맥주사(IV)를 맞는 방식인 것과 달리, LA-GLA는 반감기를 연장하고 안정성을 개선하도록 설계돼 피하주사(SC) 투여가 가능하다. 이를 통해 환자의 치료 부담을 줄이고 투여 편의성을 높일 수 있을 것으로 기대된다.
 
비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯해 혈관 및 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능이 확인된 것으로 알려졌다.
 
LA-GLA는 한미약품의 독자 개발 약물 지속 플랫폼 기술과 GC녹십자의 효소대체요법 생산·임상 역량을 결합해 개발된 공동 연구 성과다. 양사는 2020년부터 희귀질환 신약 공동개발 협력을 이어왔다. LA-GLA의 글로벌 공동 임상도 추진해 왔다.
 
LA-GLA는 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며 현재 글로벌 임상 1·2상을 진행 중이다. 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도할 예정이다.
 
바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발과 상업화에 전문성을 갖춘 기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하며 파브리병 분야 역량을 강화한 바 있다.
 
임주현 한미약품그룹 부회장은 "LA-GLA는 국내 굴지의 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높인 오픈이노베이션 성과"라며 "이번 파트너십을 통해 글로벌 개발을 가속화하고 국내 환자에게도 새로운 치료 옵션을 제공하겠다"고 말했다.
 
허은철 GC녹십자 대표는 "경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나가겠다"고 밝혔다.