종근당, 美 키오라와 희귀 망막질환 신약 국내 개발·상업화 계약

"유전자 변이 무관한 새로운 기전"

종근당 김영주 대표(오른쪽)와 키오라 파마슈티컬스 브라이언 M. 스트렘 대표이사 겸 최고경영자가 종근당 충정로 본사에서 망막색소변성증 치료 신약후보물질 ‘KIO-301’ 개발·상업화를 위한 라이선스 계약을 체결한 뒤 기념촬영을 하고 있다. [사진=종근당]

종근당이 미국 안과질환 전문 제약사 키오라 파마슈티컬스(Kiora Pharmaceuticals)와 희귀 유전성 망막질환 치료제 후보물질 'KIO-301'의 국내 개발 및 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결했다. 

종근당은 키오라와 망막질환 신약 후보물질 'KIO-301'의 국내 안과 적응증 개발 및 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결했다고 21일 밝혔다. 이번 계약으로 종근당은 KIO-301의 국내 임상 개발부터 허가·판매까지 전담하게 된다. 키오라는 선급금과 개발 단계별 마일스톤, 국내 판매 로열티를 받는다.

양사는 이번 계약을 통해 단일 글로벌 3상 임상시험을 효율적으로 조율하고 국내 환자 접근성을 높이는 방안을 모색할 계획이다. 키오라는 미국·유럽·일본·중국 파트너십에 이어 한국까지 주요 시장 네트워크를 완성했다고 평가했다.

KIO-301은 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)을 우선 적응증으로 개발 중인 저분자 '분자 광스위치(molecular photoswitch)' 치료제 후보물질이다. RP는 빛을 감지하는 망막의 광수용체가 서서히 손상돼 시야가 좁아지고 시력이 떨어지는 희귀 유전성 질환이다. 국내 환자는 1만 명 이상으로 추정된다.

기존 RP 치료제 개발이 특정 유전자 변이를 타깃하는 데 집중됐다면 KIO-301은 유전자 변이 종류와 관계없이 작용하도록 설계된 것이 특징이다.광수용체가 퇴행한 뒤에도 망막에 남아 있는 신경절세포(RGC)에 '빛 감지 기능'을 부여해 시각 신호 전달을 회복시키는 새로운 기전을 적용했다.

키오라는 RP 외에도 맥락막위축증(Choroideremia), 스타가르트병(Stargardt disease) 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증을 확대하는 전략을 병행하고 있다.

김영주 종근당 대표는 "KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약 후보"라며 "종근당이 축적해 온 안과 분야 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 협력해 국내 개발을 추진하겠다"고 말했다.

브라이언 M. 스트렘 키오라 CEO는 "종근당과 협력해 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 효율적으로 추진하고, 국내 RP 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제공하겠다"고 밝혔다.