JW중외제약 A형 혈우병 치료제 '헴리브라', WHO 필수의약품목록 등재

헴리브라[사진=JW중외제약]

JW중외제약은 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc) 2025년 개정판에 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’가 새롭게 등재됐다고 20일 밝혔다.

헴리브라는 혈액 응고 제8인자의 기능을 모방하도록 설계된 이중특이항체(bispecific antibody) 치료제로, 제8인자 제제에 내성을 가진 항체 보유 환자뿐 아니라 비항체 환자도 사용할 수 있는 유일한 예방치료제다. 최대 4주 1회 피하 주사만으로 출혈 예방 효과가 지속돼 기존 정맥 주사 대비 투약 편의성이 크게 향상됐다.

WHO 필수의약품목록은 각국의 공공 조달 및 건강보험 급여 정책의 기준이 되는 문서다. 이번 등재는 세계혈우연맹(WFH)이 헴리브라의 다기관·장기 임상 결과와 비용효과성 자료를 제출해 공식 요청한 데 따른 것으로, 해당 자료가 WHO 평가 과정에 반영됐다.

헴리브라는 다양한 글로벌 임상시험에서 연령이나 항체 보유 여부와 관계없이 일관된 예방 효과와 안전성을 입증했다. 연간출혈률(ABR)이 낮은 수준을 유지했으며, 관절 출혈 감소 및 기능 유지 효과도 확인됐다. 이상 반응은 주로 주사 부위 통증 등 경증에서 중등도 수준이었고, 권장 지침을 준수할 경우 위험을 최소화할 수 있는 것으로 보고됐다. 또한 피하 주사 제형으로, 환자 상태와 선호도에 따라 1·2·4주 간격으로 투약 주기를 선택할 수 있어 치료 순응도와 편의성이 높다. 

JW중외제약 관계자는 "WHO 필수의약품 등재는 헴리브라의 임상적 가치와 안전성을 국제적으로 인정받은 결과"라며 "이번 등재를 계기로 국내 A형 혈우병 환자들이 보다 안정적이고 지속적인 예방치료 혜택을 누릴 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

한편 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈(Roche)의 자회사 일본 주가이제약이 개발한 치료제로, JW중외제약은 2017년 국내 개발 및 판권을 확보해 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.