한미약품 "단장증후군 치료 혁신 신약, FDA 패스트트랙 지정"

FDA 지원하에 글로벌 2상 진입 예정

한미약품 본사 전경. [사진=한미약품]

한미약품은 개발 중인 단장증후군(짧은창자증후군) 희귀질환 치료제인 'LAPSGLP-2 Analog(HM15912)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다고 7일 밝혔다.

패스트트랙은 심각한 질환을 치료하기 위한 신약을 신속하게 개발해 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 절차 중 하나다.

패스트트랙으로 지정된 약물은 각 개발 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있고, FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신약 개발 과정이 일반적인 경우보다 신속히 진행된다.

또 패스트트랙으로 지정되면 의약품 시판허가 신청 시 허가 자료가 구비되는 대로 순차적으로 제출할 수 있는 롤링 리뷰라는 혜택이 부여된다. 추가적으로 임상 자료가 적절히 구비될 경우, FDA와 우선 심사 지정을 위한 협의를 할 수 있다.

LAPSGLP-2 Analog는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리를 기반으로 단장증후군 혁신 치료제로 개발 중인 바이오 신약이다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀 질환이다.

신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다. 이 환자에게는 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하다.

한미약품은 이번 FDA 패스트트랙 지정을 시작으로 단장증후군 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있는 혁신 치료제 개발에 더욱 박차를 가한다는 계획이다.

아울러 국내 임상 1상으로 확인한 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과 입증을 토대로 미국, 유럽 등 다국가 글로벌 임상 2상을 조만간 시작할 예정이다.

권세창 한미약품 대표이사는 "질병으로 고통받는 환자들 '삶의 질'을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신 치료제 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.