복지부, 희귀질환 치료제 '신속 등재' 시범사업 약제 5종 선정…'선등재 후평가' 적용

루게릭병 치료제 '칼소디주'·뒤쉔 근디스트로피 '아감리현탁액' 등 5개 신약 최종 포함

사전 경제성 평가 생략하고 사후 임상 성과로 검증…내년 1월까지 건보 등재 신청 완료

이형훈 보건복지부 제2차관이 지난 6월 열린 건강보험정책심의위원회에서 건강보험 수가 구조 혁신방안'에 대해 설명하고 있다. [사진=보건복지부]

마땅한 치료 대안이 없는 중증 희귀질환 환자들이 신약을 하루라도 빨리 쓸 수 있도록 정부가 건강보험 사전 경제성 평가를 생략하고 먼저 급여권에 진입시키는 ‘신속등재 시범사업’ 대상 약제 5종을 확정했다. 근위축성 측삭경화증(루게릭병)과 뒤쉔 근디스트로피 치료제 등이 첫 수혜 대상에 이름을 올렸다.
 
보건복지부는 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 공모 및 평가 결과, 최종 5종의 대상 약제를 선정했다고 6일 밝혔다. 이번 시범사업은 희귀질환 특성상 환자 수가 극소수여서 대규모 임상적 근거를 확보하기 어렵지만, 대체 치료제가 없는 중증 환자의 신약 접근성을 높이기 위해 도입됐다.
 
그동안 신약이 건강보험에 진입하기 전 필수적으로 거쳐야 했던 까다로운 ‘사전 비용 효과성(경제성) 평가’를 과감히 생략하는 대신, 일단 급여 등재를 먼저 허용한 뒤 실제 임상 현장에서 나타난 치료 성과와 사전 합의된 평가계획서를 토대로 ‘사후평가’를 진행하는 방식이 핵심이다.
 
복지부는 앞서 지난 6월 건강보험정책심의위원회에 시범사업 추진 방안을 보고한 뒤 7~8월 대상 약제 공모, 9~10월 제약사 자료 보완 및 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴 절차를 밟았다. 이어 지난 4일 전문가와 유관기관 담당자로 구성된 선정평가위원회를 열어 참여 제약사의 대면 발표 심사를 거쳐 최종 5개 품목을 추려냈다.
 

이번에 선정된 신속등재 대상 약제는 ▲전신 농포성 건선 치료제 ‘스페비고주’(레오파마) ▲뒤쉔 근디스트로피 치료제 ‘아감리현탁액’(넥세라파마코리아) ▲활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 ‘조엔자정’(베르토코리아) ▲근위축성 측삭경화증 치료제 ‘칼소디주’(바이오젠코리아) ▲원발성 담즙성 담관염 치료제 ‘아이커보정’(입센코리아) 등 총 5종이다.
 
선정평가위원회는 심사 과정에서 해당 질환의 중증도와 대체약제 유무, 치료 효과성은 물론, 등재 이후 진행될 사후평가 계획과 사후평가 이후 환자 치료 보장 계획의 적정성 등을 종합적으로 고려해 대상 약재를 선정했다.
 
선정된 5개 약제를 보유한 제약사들은 향후 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등의 후속 절차를 거쳐 늦어도 내년 1월까지 약제의 등재 신청을 마쳐야 한다. 시범사업 공고 내용에 따라 사전에 정해진 약가와 예상 청구액을 적용받게 돼, 통상적인 신약 협상 절차보다 훨씬 빠른 급여 등재와 환자 공급이 이뤄질 것으로 전망된다.
 
유주헌 복지부 건강보험정책국장은 “향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속 등재 제도화 방안을 마련하겠다”며 “필요할 경우 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위해 2차 시범사업을 적극적으로 검토하겠다”고 밝혔다.