종근당, '샤르코 마리 투스 신약' 임상 1상…인체 안전성 확인

종근당 본사 전경[사진=종근당]

종근당이 희귀질환 '샤르코 마리 투스(Charcot-Marie-Tooth)' 치료 목적으로 개발하는 신약물질 'CKD-510'의 상업화 가능성을 확인했다. 

종근당은 이달 14일부터 17일까지 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS, Peripheral Nerve Society) 연례 학술대회에서 CKD-510 유럽 임상1상과 비임상 연구 결과를 발표했다고 18일 밝혔다.

CKD-510은 '히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)'를 저해하는 '비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid)' 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질이다. 특히 이번 발표는 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제 최초 임상 결과에 해당한다.

임상 결과 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행한 임상1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성을 입증했다. 또 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과를 확인해 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 확보했다.

이와 별도로 동물모델을 대상으로 한 비임상 연구에서는 CKD-510이 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전의 약물로 우수한 효능을 보이기도 했다.

종근당 관계자는 "이번 유럽 임상1상 결과를 바탕으로 글로벌 임상2상을 신속하게 진행할 예정"이라며 "의학적 미충족 요구(Unmet Needs)가 높은 샤르코 마리 투스병 치료제 개발에 박차를 가할 것"이라고 말했다.

샤르코 마리 투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀 질환으로 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려우나 아직까지 치료제가 없다.