유한양행 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995', 유럽 희귀의약품 지정

유한양행 중앙연구소[사진=유한양행]

유한양행의 고셔병 치료제 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 미국 식품의약국(FDA)에 이어 유럽에서도 지정되며 글로벌 개발 및 상업화 기반을 확보했다.

유한양행은 YH35995가 EMA로부터 고셔병 적응증에 대해 이달 19일(현지시간) 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다. 이는 지난 4월 FDA 희귀의약품 지정에 이은 성과다.

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 의약품 데이터 분석기관 이밸류에이트에 따르면 희귀질환 치료제는 지난해 기준 글로벌 처방의약품 시장의 약 17%를 차지하고 있으며, 오는 2030년에는 전체 처방약 시장의 20% 수준까지 확대될 것으로 전망된다.

희귀의약품 지정 시 개발 단계에서 과학적 자문과 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판 허가 승인 시점부터 최대 10년의 시장독점권 등 혜택이 부여된다. 특히 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년의 시장독점권을 보장한다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소의 기능이 저하되며 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 해당 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높다.

YH35995는 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 전임상에서 혈액과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과가 확인됐다. 특히 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있어 신경증상 동반 제3형 고셔병 환자의 치료 가능성이 기대된다.

유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구(FIH)를 수행해왔으며, 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026에서 단회투여(SAD)결과를 구연 발표하며 최초의 임상 데이터를 공개했다. 현재는 반복투여(MAD) 임상 단계에 진입해 개발을 이어가고 있다. 

유한양행은 이번 EMA ODD 지정에 따라 YH35995의 글로벌 임상과 허가 전략을 구체화하고 환자 접근성을 확대할 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "미국과 유럽에서 연이어 잠재력을 확인했다"며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.