한미약품, 희귀질환 고인슐린증 치료제 임상 2상 결과 유럽서 발표

[사진=한미약품]

 

한미약품이 유럽 학회에서 희귀질환인 선천성 고인슐린증 치료제의 임상 2상 연구 내용을 발표한다.
 
한미약품은 오는 8~10일(현지 시간) 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제 '에페거글루카곤'(HM15136)에 대한 임상 2상 연구 내용을 발표한다고 4일 밝혔다.
 
선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당을 유발하는 희귀질환으로, 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 미국 식품의약국(FDA) 승인 치료제는 없다.
 
현재 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증, 체액 저류, 심부전 등 부작용이 알려져 있다.
 

이에 많은 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있는 것으로 알려졌다.
 
한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다.
 
회사가 작년 ESPE에서 발표한 바에 따르면 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 환자에서 우수한 안전성과 내약성을 보였다. 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시키는 효과도 나타냈다.
 
앞서 해당 치료제는 올해 2월 FDA로부터 혁신치료제(BTD)로 지정받은 바 있다. FDA의 BTD는 중대한 질환의 치료에 있어 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 초기 임상 근거를 통해 확인된 의약품에 대한 신속한 허가를 지원하기 위해 다양한 혜택을 부여하는 제도다.
 
BTD로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 되며 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사(Rolling Review)가 허용된다.
 
이 외에도 에페거글루카곤은 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 미국에서는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정했다.
 
또한 EMA는 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정한 바 있다.
 
이문희 한미약품 임상팀장(상무)은 "이번 구연에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정"이라고 말했다.

한편 한미약품은 비만약 분야에서도 성과를 내며 시장의 주목을 받고 있다. 신한투자증권은 한미약품에 대해 근육 손실을 줄이는 비만 신약 후보물질을 글로벌 제약사 제넨텍(로슈 자회사)에 기술수출한 것을 계기로 비만 치료제 파이프라인 전체의 가치가 재평가될 것으로 전망했다.

이에 따라 투자의견 매수를 유지하고 목표주가는 기존 약 51만원에서 65만원으로 27.5% 상향했다. 이번 목표주가 상향의 핵심은 지난 24일 체결한 HM17321 기술이전 계약이다. 한미약품은 근육보존형 비만치료제 후보물질 HM17321을 로슈의 자회사 제넨텍에 한국을 제외한 글로벌 권리를 이전했다. 총 계약 규모는 23억5000만달러(약 3조2000억원)이며 계약금은 1억9000만달러(약 2700억원)다.