​희귀질환 치료제, 국내 도입 빨라진다

식약처, 희귀의약품 지정 규정 개정…임상시험계획만으로도 지정 가능해져

[이정수기자, [e-mail]]

희귀·난치질환에 사용되는 치료제를 이전보다 더 이른 시기에 국내 도입할 수 있도록 제도개선이 이뤄진다.

식품의약품안전처는 임상시험계획 승인만으로도 희귀질환 치료제를 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 하는 것을 주요 내용으로 하는 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’ 개정안을 행정예고했다고 18일 밝혔다.

국가에서 지정된 희귀의약품은 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 말한다.

또 기존에는 의약품제조업‧위탁제조판매업‧수입자만 희귀의약품으로 지정받아 제품을 개발할 수 있었으나, 앞으로는 이와 관계없는 자가 임상시험계획을 승인 받아도 신청이 가능하게 된다.

희귀의약품 지정기간도 단축된다. 이전까지는 행정예고 등을 거쳐 지정했으나, 개정 이후로는 식약처 홈페이지를 통해 공고함으로써 지정 기간을 줄이게 된다.

식약처는 “이번 개정안은 희귀의약품 개발·공급 확대에 도움이 될 것”이라며 “앞으로도 희귀‧난치질환자 치료 기회보장을 위해 정책적 지원을 지속해나겠다”고 밝혔다.